Haemofili

Nye behandlingsprincipper ved hæmofili

Eva Funding | Mar 2018 | Hæmatologi |

Eva Funding
overlæge,
Hæmatologisk Klinik,
Rigshospitalet

Patienter med svær hæmofili A danner ikke funktionel koagulationsfaktor VIII (FVIII), og tilsvarende danner hæmofili B patienter ikke faktor IX (FIX). De har behov for forebyggende behandling for at undgå livstruende blødninger, og gentagne ledblødninger, der ellers vil medføre hæmofiliatropati og invaliditet fra teenagealderen. Genet for FVIII blev sekventeret i 1984, og de første rekombinant fremstillede faktorprodukter kom på markedet i 1993. Det eliminerede risikoen blodbåren smitte, og var et kæmpe fremskridt, efter de mange hiv og HCV smittede blandt hæmofilipatienter. Faktorprodukterne skal dog stadig gives intravenøst, og den korte halveringstid gør det nødvendigt med injektioner hver anden til hver tredje dag. Læs hele artiklen her.